한미약품, 선천성 고인슐린증 치료제 글로벌 임상 2상 순항

【투데이신문 강현민 기자】 한미약품은 선천성 고인슐린증 치료제로 개발하고 있는 ‘에페거글루카곤’의 연구 성과와 임상 2상 중간 분석 결과를 공개했다고 9일 밝혔다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하며 매년 미국과 유럽에서는 약 300명의 신규 환자들이 진단되고 있다.

현재까지 승인된 치료제(1건)가 있으나, 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용(다모증, 체액 저류, 심부전 등)이 심하다는 평가다. 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술 등에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 현재 에페거글루카곤의 안전성, 내약성, 약동학 및 유효성을 평가하기 위한 글로벌 임상 2상이 진행 중이다.

회사는 글로벌 임상 2상의 중간 분석을 지난 11월 16일부터 18일까지 영국 리버풀에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE)에서 포스터로 발표했다. 코호트 1의 여섯 번째 대상자를 8주간 치료한 뒤 안전성과 내약성, 약동학 및 유효성을 평가한 데이터를 공개했다.

그 결과, 에페거글루카곤은 안전성과 내약성이 우수했으며 활력 징후와 신체 검사, 안전성 실험실 검사, 심전도에서 특이사항이 발견되지 않았다. 또한 치료를 중단해야 하는 부작용이나 특별히 우려할 부작용은 보고되지 않았다.

특히 전체 투여기간 동안 주당 저혈당 및 심각한 저혈당 발생 횟수와 시간이 유의미하게 감소했고, 8주 차 평균 반감기는 146시간으로 나타나면서 주 1회 투약 간격을 뒷받침하는 결과가 확인됐다. 최종 상업화가 될 경우 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.

임상 연구를 진행 중인 영국 그레이트 오몬드 스트리트 병원(GOSH)의 연구자 안토니아 다스타마니 박사는 “현재까지 관찰된 에페거글루카곤의 안전성 및 유효성 프로파일은 아주 유망하다”며 “임상에 참여한 대상자의 경험을 바탕으로 에페거글루카곤의 임상적 효과와 대상자 삶의 질 향상에 대한 기대 효과를 매우 긍정적으로 바라보고 있다”고 말했다.