【투데이신문 강현민 기자】HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 3일(현지시간) 미국 나스닥 상장사 ‘릴레이 테라퓨틱스’와 담관암 치료제 ‘RLY-4008’의 글로벌 독점 라이선스-인 계약을 체결했다고 4일 밝혔다.

RLY-4008(성분명 리라푸그라티닙)은 암을 유발하는 유전자 변이인 섬유아세포성장인자수용체2(이하 FGFR2)를 선택적으로 저해하는 경구용 치료제다. 릴레이 테라퓨틱스(이하 릴레이)는 미국에서 담관암 2차 치료제로 임상 2상을 완료했다.

해당 약물은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난해 10월 혁신신약으로 지정 받아 ‘조건부 허가’를 추진할 수 있다. FDA는 올해 초 릴레이의 2상 임상 데이터를 검토한 후 FGFR2 유래 담관암 치료제로 신약허가신청서(NDA)를 제출할 것을 권고했다.

엘레바는 내년 상반기 중 FDA와 신약허가신청 전 미팅(Pre-NDA)을 진행하고, 늦어도 하반기에는 신약허가신청서를 제출한다는 계획이다. 이 치료제는 혁신신약으로 지정돼 우선심사(심사기간 6개월) 대상이 되며, 희귀의약품(ODD)으로 지정돼 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 비용 431만달러(2025년 기준) 등 혜택이 주어진다.

이와 함께 FDA는 해당 치료제를 FGFR2 변이로 발생한 다른 암 환자를 대상으로도 임상을 확대할 것을 주문했다. 해당 임상에서 약의 유효성을 입증할 경우 FGFR2 유래 모든 고형암에 대해 치료제로 처방할 수 있는 ‘암종 불문 치료제’로 허가 받을 가능성도 열린다. 암종 불문 치료제는 종양의 발생 부위와 관계없이 특정 바이오마커의 존재를 기반으로 FDA가 치료제로 인정해 주는 암치료의 새로운 영역으로, 지난 2017년 MSD의 ‘키트루다’가 최초로 승인받았다.

RLY-4008의 글로벌 임상 2상에 따르면 FGFR2 유래 간내 담관암 환자군과 위암·췌장암·두경부암 등 기타 고형암 환자군에서 모두 높은 유효성과 안전성을 입증했다.

간내 담관암의 경우, RLY-4008의 객관적반응률(ORR)은 57.9%(ESMO 2022 발표 기준)로 기존 허가받은 치료제들의 36~42% 보다 높았다. 부작용에 있어서도 기존 허가 약물의 치명적 약점인 고인산혈증과 설사도 각각 절반 이하로 도출돼 큰 차별성을 보였다. 

간내 담관암은 미국에서만 매년 8000명 이상의 환자가 발생하는데, 5년 생존율이 20%대에 머물 정도로 예후가 나쁜 암으로 꼽힌다. FGFR2 유래 담관암의 경우, 현재 허가 받은 치료제가 소수에 불과하고, RLY-4008이 해당 치료제들의 임상 결과 대비 높은 약효와 안전성을 보여, 신약허가 가능성이 매우 높을 것으로 평가받는다.

HLB그룹 한용해 CTO는 “이 치료제는 Best-in-Class(계열 내 최초 신약) 담관암 치료제로, 신약허가 절차를 바로 추진할 수 있는 항암제“라며 ”자사 리보세라닙과의 병용요법 측면에서도 가치가 높다”고 말했다.