【투데이신문 강현민 기자】 유한양행이 희귀질환을 적응증으로 처음 도입한 파이프라인이 본 임상에 돌입한다. 렉라자처럼 향후 기술이전으로 결실을 거둘 수 있을지 주목된다.

2일 유한양행에 따르면, 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 YH35995의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 지난달 28일자로 승인받았다. 이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human)하는 임상 1상 시험으로, 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다. 임상1상 예상 기간은 이달부터 오는 2026년 6월까지로 잡혀있다.

해당 물질은 지난 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입했다. 이후 GC녹십자와는 전임상 단계를 함께 한 뒤, 본 임상부터는 유한양행이 주도권을 갖고 진행하는 중이다. 

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 효소 결핍이 생기며 발병하는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류로, 혈액학적 및 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다. YH35995는 글루코실세라마이드의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.

전임상 시험에서 유효성과 안전성을 확인했으며, 특히 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다. 회사는 신경학적 증상에서 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대하고 있다.

고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이며, 2형과 3형은 경련 및 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반하며 1형의 신체 증상도 나타나는 형태다. 제2형과 3형의 경우 세계적으로 가용 치료 옵션이 거의 없는 상황이라 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야이다.

해당 파이프라인의 기술이전 가능성도 주목된다. 앞서 지난 2018년 유한양행은 비소세포폐암 치료제 렉라자(레이저티닙)을 임상 1상 단계에서 얀센에 1조6000억원 규모로 기술이전한 바 있다. 유한양행 관계자는 “아직 임상 시작 단계에 있기에 기술이전 등 특정 방향으로 초점을 맞춰 진행하진 않고 있다”면서 “임상적으로 어느 정도 효능이 입증되고, 부작용 등을 종합적으로 확인한 뒤에야 논의가 진행될 것”이라고 말했다.