【투데이신문 강현민 기자】 GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 자사 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 ‘희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여, 중추신경 증상을 개선하는 세계 유일한 방식의 치료법이다. 이 치료제는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등의 중추신경손상에 기인한 증상을 완화한다. 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요(unmet needs)가 높다.

헌터라제 ICV는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제로 품목허가를 획득하고, 이어 지난해 11월 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득한 바 있다. 국내에서는 임상 1상이 진행 중이다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

GC녹십자 이재우 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.